Re: Farmas USA
ALNYLAM, os transcribo una parte del pipeline...
PIPELINE ALNYLAM (ALNY)
Patisiran, para la TTR-amyloidosis (La amiloidosis transtiretina es una enfermedad lentamente progresiva caracterizada por la acumulación de depósitos anormales de una proteína llamada amiloide (amiloidosis) en órganos y tejidos del cuerpo. Estos depósitos de proteínas se producen con mayor frecuencia en el sistema nervioso periférico, que se compone de los nervios que conectan el cerebro y la médula espinal con los músculos y las células sensoriales que detectan las sensaciones como el tacto, dolor, calor, y el sonido, dando como resultado una pérdida de sensibilidad en las extremidades (neuropatía periférica)..)
Estudio en fase III actualmente.
Revusiran, para la TTR-amyloidosis, también en Fase III.
Fitusiran (ALN-AT3), para el tratamiento de la hemofilia y trastornos de la coagulación poco comunes, actualmente en Fase I.
ALN-CC5, para el tratamiento de disfunciones en el sistema complementario del sistema inmunitario, que ayuda o complementa la capacidad de los anticuerpos y fagocitos para limpiar los elementos patógenos del organismo, actualmente en Fase I.
ALN-AS1, para el tratamiento de las porfirias hepáticas, que son un grupo de enfermedades metabólicas, generalmente hereditarias, ocasionadas por deficiencia en las enzimas que intervienen en la biosíntesis del grup hemo (componente de la hemoglobina, parte esencial de los glóbulos rojos), actualmente en Fase I.
ALN-AAT, para el tratamiento de la deficiencia Alpha-1 antitypsina, que es un desorden genético raro, que causa daños al pulmón y al hígado (La deficiencia de alfa-1 antitripsina (abreviadamente, alfa-1 y DAAT) es un trastorno genético hereditario que puede ocasionar en la tercera y cuarta década de vida una enfermedad pulmonar obstructiva crónica(EPOC), fundamentalmente enfisema, actualmente en Pre-clínico.
ALN-GO1, para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria (La hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) es un trastorno poco frecuente del metabolismo del glioxilato, caracterizado por la acumulación de oxalato debido al déficit de la enzima hepática peroxisomal L-alanina: glioxilato aminotransferasa (AGT). La presentación clínica es variable, desde una nefrolitiasis sintomática ocasional hasta una nefrocalcinosis y una enfermedad renal en fase terminal con afectación sistémica.) actualmente en Pre-clínico.
ALN.TRsc02, para el tratamiento de la TTR-amyloidosis, en Pre-clínico.
