buenos dias
documento de una big pharma,
respecto al medicamento huerfano, en farmas,
muy interesante, casi mas que el original de la FDA,
PARA QUE VAYAMOS APRENDIENDO QUE ES UN PHARMA CON POSIBILIDADES DE UN ORPHAN DRUG,
y sepamos interpretarlo:
El Programa de Medicamentos Huérfanos Producto FDA EE.UU.
Preparado por Beckloff Associates, Inc.
1 INTRODUCCIÓN Y RESUMEN
La Ley de Medicamentos Huérfanos EE.UU. se convirtió en ley en 1983 y por primera vez , siempre
incentivos para que la industria farmacéutica para desarrollar medicamentos que de otra manera tenían una mínima
rendimiento económico de la inversión, pero que son necesarias, ya menudo para salvar vidas , para los pacientes
con enfermedades raras . La Ley de Medicamentos Huérfanos está codificado en 21 CFR Parte 316.
Hay aproximadamente 6.000 enfermedades raras que afectan a unos 25 millones de estadounidenses.
Más importante aún, de estos trastornos poco frecuentes , aproximadamente 85 son potencialmente mortales y 50
específica a poblaciones pediátricas . Desde 1983 hasta finales de 2005 , 1.463 recibieron medicamentos huérfanos
designación de fármaco . De ellos, 289 ( 225 drugs/64 biológicos) han recibido la aprobación de comercialización y
representan aproximadamente 14 millones de pacientes tratados anualmente. Se estima que un nuevo huérfano
drogas ahorra aproximadamente 211 vidas al año .
La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos ( OPDO ) fue creado dentro de la Oficina del
Comisionado para los dos propósitos. En primer lugar, esta oficina evalúa las solicitudes de medicamentos huérfanos
designación , y una vez que se designa un fármaco , actúa como un defensor interno de la FDA para la interfaz con la
Revisión de la FDA división para ayudar a facilitar el progreso. El OPDO es independiente de la FDA
divisiones revisión terapéuticos. Las divisiones de revisión siguen siendo responsables de la evaluación de los datos en
términos de las consideraciones de riesgo versus beneficio y aprobación de fármacos para su comercialización . En segundo lugar, la
OPDO es responsable de evaluar , otorgar y monitorear el progreso de medicamento huérfano
subvenciones. Actualmente, el OPDO tiene 21 empleados supervisando a unos 100 huérfanos activo
donaciones de medicamentos. La oficina está ubicada en el Lawn Building Park en Rockville , MD , pero será
mover pronto al nuevo campus FDA en White Oak, MD .
Este documento ofrece una breve reseña de la historia del derecho regulador del fármaco huérfano
Programa de productos seguida por una descripción del proceso de designación de medicamentos huérfanos y huérfanas
programa de donaciones de medicamentos .
2 HISTORIA LEGAL NORMATIVA
El Programa de Medicamentos Huérfanos Producto FDA EE.UU.
Preparado por Beckloff Associates, Inc.
1 INTRODUCCIÓN Y RESUMEN
La Ley de Medicamentos Huérfanos EE.UU. se convirtió en ley en 1983 y por primera vez , siempre
incentivos para que la industria farmacéutica para desarrollar medicamentos que de otra manera tenían una mínima
rendimiento económico de la inversión, pero que son necesarias, ya menudo para salvar vidas , para los pacientes
con enfermedades raras . La Ley de Medicamentos Huérfanos está codificado en 21 CFR Parte 316.
Hay aproximadamente 6.000 enfermedades raras que afectan a unos 25 millones de estadounidenses.
Más importante aún, de estos trastornos poco frecuentes , aproximadamente 85 son potencialmente mortales y 50
específica a poblaciones pediátricas . Desde 1983 hasta finales de 2005 , 1.463 recibieron medicamentos huérfanos
designación de fármaco . De ellos, 289 ( 225 drugs/64 biológicos) han recibido la aprobación de comercialización y
representan aproximadamente 14 millones de pacientes tratados anualmente. Se estima que un nuevo huérfano
drogas ahorra aproximadamente 211 vidas al año .
La Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos ( OPDO ) fue creado dentro de la Oficina del
Comisionado para los dos propósitos. En primer lugar, esta oficina evalúa las solicitudes de medicamentos huérfanos
designación , y una vez que se designa un fármaco , actúa como un defensor interno de la FDA para la interfaz con la
Revisión de la FDA división para ayudar a facilitar el progreso. El OPDO es independiente de la FDA
divisiones revisión terapéuticos. Las divisiones de revisión siguen siendo responsables de la evaluación de los datos en
términos de las consideraciones de riesgo versus beneficio y aprobación de fármacos para su comercialización . En segundo lugar, la
OPDO es responsable de evaluar , otorgar y monitorear el progreso de medicamento huérfano
subvenciones. Actualmente, el OPDO tiene 21 empleados supervisando a unos 100 huérfanos activo
donaciones de medicamentos. La oficina está ubicada en el Lawn Building Park en Rockville , MD , pero será
mover pronto al nuevo campus FDA en White Oak, MD .
Este documento ofrece una breve reseña de la historia del derecho regulador del fármaco huérfano
Programa de productos seguida por una descripción del proceso de designación de medicamentos huérfanos y huérfanas
programa de donaciones de medicamentos .
2 HISTORIA LEGAL NORMATIVA
• Los medicamentos huérfanos Regulaciones Finales fueron publicados en el Registro Federal el 29 de diciembre ,
1992 , y entró en vigor 30 días tarde.4
• La Ley de Modernización de la FDA de 1997 incluyó una disposición que exenta huérfano
Los medicamentos del pago de nuevas tasas de solicitud de medicamentos ( $ 774,000 en 2006) . También incluye un
provisión de producto huérfano patrocina solicitar dispensas para el establecimiento anual posterior a la aprobación
y honorarios de productos en un caso por caso , año tras año basis.5
• Una nueva enmienda a la Ley de Medicamentos Huérfanos está siendo preparado por la FDA para proporcionar
aclaraciones sobre la cuestión de los subconjuntos apropiados médicamente plausibles de los pacientes . Debe ser
publicado en los próximos meses
• Siete años de los derechos de comercialización en exclusiva del patrocinador de un producto designado fármaco huérfano
para la indicación designada una vez que reciba la aprobación de comercialización de la FDA.
• Un crédito contra el impuesto que debe pagar hasta el 50 % de los gastos de investigación clínicos calificados incurridos en
el desarrollo de un huérfano product.6
Este crédito fiscal tiene un carry-back/carry-forward
disposición, que permite al patrocinador para llevar el exceso de crédito de nuevo un ejercicio fiscal si son
no puede utilizar una parte o la totalidad del crédito debido a los límites de responsabilidad fiscal , y luego llevar a cualquier
crédito no es utilizado con interés de hasta 20 ejercicios fiscales a partir del año del crédito. Esta tarde
disposición es importante para empresas de nueva creación que no puede hacer ningún beneficio hasta que la droga en
cuestión está en el mercado . El Servicio de Impuestos Internos administre las disposiciones de créditos fiscales
de la Ley de Medicamentos Huérfanos . Para más información, se debe contactar a un abogado fiscal correspondiente
Elegibilidad para solicitar donaciones de medicamentos huérfanos. En los últimos años , ha alentado la OPDO
(a través de las puntuaciones más altas prioridades de financiación ), la formación de redes de fármaco huérfano para el concreto
enfermedades raras .
3 proceso de designación de medicamento huérfano
Un promotor podrá solicitar la designación de fármaco huérfano para :
• Un medicamento previamente aprobado.
• Una nueva indicación para un medicamento ya comercializado . El producto de fármaco puede ser una nueva formulación
y la información necesaria para un nuevo producto farmacéutico requerido por la Conferencia Internacional sobre
Armonización (ICH ) / FDA tendría que ser proporcionada en una solicitud de comercialización
Un medicamento que ya tiene estatus de medicamento huérfano , si el promotor es capaz de proporcionar pruebas válidas
que su fármaco puede ser clínicamente superior a la primera droga .
En cualquiera de los casos anteriores , el promotor tendría que incluir la certificación de la patente en el
solicitud de comercialización que demuestre que no hay problemas de infracción de patentes .
Si se realiza una solicitud válida (por el proceso más adelante) para la designación de huérfano, al OPDO puede conceder
una designación de medicamento huérfano para el mismo fármaco para tratar la misma enfermedad o una condición rara a más de
un patrocinador .
El Programa de Medicamentos Huérfanos Producto FDA EE.UU.
Página 3
Medicamentos Huérfanos del producto Libro Blanco
El proceso de medicamento huérfano es esencialmente un proceso doble. Una compañía o un individuo pueden solicitar
para la designación de fármaco huérfano como se describe en esta sección sin tener una clínica activa
programa . Si se recibe la designación de fármaco huérfano de la FDA, el patrocinador puede realizar
Los estudios clínicos de investigación en los Estados Unidos para apoyar la propuesta de designación (y
así poder optar a los créditos fiscales de Estados Unidos [si la NDA es finalmente aprobado ] y el apoyo FDA
como designado a continuación ) . Sin embargo , el patrocinador no está obligado a realizar todas o alguna de las clínicas
programa de desarrollo en los Estados Unidos , siempre y cuando los estudios clínicos generalmente se reúnen ICH
las normas de la FDA y expectativas . Un medicamento no se le da el estatus de medicamento huérfano hasta que un NDA
solicitud de comercialización está aprobada por la División de Examen de Área Terapéutica FDA ( la segunda
parte del proceso de doble ) . Una vez obtenida la aprobación de la comercialización , la OPDO certifica la
patrocinar en relación con los créditos fiscales y la exclusividad . Por lo tanto , desde una perspectiva competitiva , la primera
Patrocinador para obtener una NDA aprobado para un producto designado huérfano e indicación obtiene la
créditos fiscales posteriores a la comercialización y 7 años de exclusividad de comercialización
No hay ninguna solicitud formal de una designación de medicamento huérfano. Sin embargo , las regulaciones identifican
lo que debe incluirse en una completa firmada y fechada document.7
Esencialmente , se trata de un cinco a
documento de diez páginas con las referencias bibliográficas correspondientes anexos (para apoyar la incidencia
declaraciones y puede aumentar el tamaño total de la sumisión a aproximadamente un volumen) y
generalmente incluye :
La enfermedad o afección poco común específica para la que se solicita la designación de fármaco huérfano.
• Contacto Patrocinador , nombres de los medicamentos , y las fuentes .
• Una descripción de la enfermedad o una condición rara con una justificación médica plausible para cualquier
Tipo subgrupo de pacientes de enfoque .
• Una descripción del medicamento y la justificación científica para el uso de la droga por el raro
enfermedad o condición .
• Un resumen de la situación reglamentaria y la historia de la comercialización de la droga.
• Documentación (para una indicación de tratamiento para la enfermedad o condición) que el medicamento
afecta a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos (prevalencia ) .
• Documentación ( para una indicación de prevención [ o un medicamento o vacuna de diagnóstico ] de la enfermedad
o condiciones ) que la droga afecta a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos por año
( incidencia) .
• Por otra parte, una razón puede ser proporcionado por qué no hay una expectativa razonable de que
costos de investigación y desarrollo del medicamento para la indicación se pueden recuperar con la venta de
el fármaco en los Estados Unidos
Una vez que la solicitud de designación se ha recibido ( OPDO enviará un acuse de
carta de recibo) , una respuesta formal tendrá entre 1 a 3 meses . En la notificación de la concesión de
una designación de medicamento huérfano, el nombre del patrocinador y la enfermedad rara propuesta o condición
será publicado en el Registro Federal como parte del registro público . Después de la aprobación de comercialización , un
copia de la solicitud de medicamento huérfano está disponible en el dominio público en virtud de la libertad de
Ley de Información .
Una vez que la designación de fármaco huérfano ha sido concedida por la FDA, que sólo puede ser revocado si el
aplicación se encontró que contenía datos falsos o si hay drogas insuficiente para abastecer el mercado
necesidades . Es de destacar que la designación no puede ser revocada incluso si la población postdesignation
supera los 200.000 estimados de prevalencia de pacientes originales. Por último , el patrocinador de un huérfano
drogas designado debe proporcionar actualizaciones anuales que contienen un breve resumen de cualquier curso o
Los estudios no clínicos o clínicos completados , una descripción del plan de investigación para el próximo
años , las dificultades previstas en el desarrollo , las pruebas y la comercialización , y una breve discusión
de cualquier cambio que pueda afectar a la designación de medicamento huérfano del producto.
Aparte de facilitar la documentación apropiada para las estimaciones de prevalencia de la enfermedad o condición,
el principal problema de designación de medicamento huérfano se convierte en obtener el acuerdo de la OPDO en el
plausibilidad médica de un subconjunto población de pacientes . Por lo tanto , si una enfermedad o trastorno que se está
solicitada se basa en sólo una subpoblación de toda la población con la enfermedad
sin un argumento médicamente o científicamente / farmacológicamente plausibles, la designación es
generalmente no concedido . Por ejemplo , un fármaco para tratar la pérdida de masa muscular en un solo tipo de cáncer
cuando también se produce en otros tipos de cáncer no sería aceptable debido a la condición
se aplica a una población de pacientes más grandes y mecánica , no hay datos que sugieran que
difiere en las diferentes subpoblaciones de cáncer .
La cuestión plausibilidad médica anterior ha surgido a partir de la historia temprana de medicamentos huérfanos
designación . Actualmente , 3 de los 20 medicamentos en los Estados Unidos de mayor venta fueron inicialmente
aprobado para al menos una indicación huérfana . En una estadística relacionada con los cinco fármacos con huérfanos
indicaciones tienen > $ 1 mil millones en ventas anuales cada una.
4 PROGRAMA DE BECAS ORPHAN
Artículo 5 de la Ley de Medicamentos Huérfanos autoriza los créditos para becas o contratos para ayudar a
entidades elegibles para el pago de los costos de la investigación clínica calificada expenses.8
El Congreso se
generalmente asignar entre $ 10 y $ 13,5 millones para el programa sobre una base anual . Hasta la fecha ,
aproximadamente 40 productos aprobados se han financiado principalmente a través de la concesión de medicamento huérfano
programa .
Los ensayos clínicos en todas las fases del desarrollo son elegibles, pero que deben llevarse a cabo en virtud de un
activa EE.UU. IND con el FDA división terapéutica adecuada. Los ensayos de fase I son elegibles para recibir hasta
a $ 200.000 por año hasta un máximo de 3 años. Los ensayos de fase II y III son elegibles para recibir hasta
$ 350,000 por año durante un máximo de 3 años. Asumiendo que el progreso de inscripción adecuada, el
OPDO renueva preferentemente subvenciones existentes sobre los nuevos.
Una vez al año , una solicitud para Aplicaciones se anunció en el Registro Federal . El OPDO
lleva a cabo una revisión administrativa , y si es aceptable , después de una revisión científica de la subvención
aplicación . Una revisión de segundo nivel es realizada por un Consejo Consultivo Nacional , y una prioridad
se asigna puntaje (similar a las subvenciones académicas ) . Las subvenciones se concederán por orden decreciente
puntuaciones de prioridad hasta que los fondos asignados anualmente se han concedido.
espero les guste..........
