Re: Farmas Orphan Drug
Medicamentos Huérfanos Líneas de tiempo y probabilidades de aprobación de la FDA, una vez a la Fase 2
Extracto del Libro Blanco por el primer Grupo de Investigación de fecha 04 2013
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La hora de la Fase II en el mercado es a menudo más corta para los medicamentos huérfanos debido a los ensayos clínicos más cortas y más pequeñas y la FDA la designación Fast Track. En un análisis, el tiempo promedio de la Fase II para poner en marcha fue de 3,9 años para los medicamentos huérfanos, en comparación con 5,4 años para los medicamentos no huérfanos. Una vez que un compuesto se ha concedido la designación huérfana, las probabilidades de aprobación son altos (82%) en comparación con los fármacos tradicionales (35%).
..... Medicamentos huérfanos también experimentan significativa ventaja competitiva en ser los primeros en el mercado ..... El potencial de generación de ingresos de los medicamentos huérfanos se agrava en los casos en que las drogas tienen múltiples indicaciones de enfermedades huérfanas, o van a obtener la aprobación de mayor tamaño, las indicaciones de enfermedades no huérfanos. Además, un elevado número de medicamentos huérfanos son los biológicos, que son menos propensos a tener equivalentes genéricos, lo que prolonga su valor para los patrocinadores, incluso después de la expiración de la patente.
======= MST-188 Anemia de células falciformes (huérfano por la FDA y la EMA) - Fase 3 iniciado 30 de enero 2013 aguda de extremidades por isquemia (huérfano por la FDA y la EMA) - Fase 2 iniciado Early 2014 Fase 2 por lo general dura 1.5 años fuera de los ~ 4,0 años, 2,5 años para salir de la Fase 3 de Ventas y Marketing ESTIMACIÓN línea de tiempo con 82% de probabilidad de aprobación: SCD (huérfano) = 06 2015 (Ensayos clínicos indican diciembre del 2015) ALI (huérfano) = 12 2016 Nota final: No es raro que los Wallstreet poner una valoración de $ 600M en las compañías que tiene un fármaco en la fase 3, me quedo con $ 350M que es ~ 4 veces la corriente de valoración MC. Menos
