Re: Farmas Orphan Drug
Medicamentos Huérfanos: El poder de múltiples indicaciones
27 de septiembre 2013
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Las compañías farmacéuticas huérfanas han utilizado con gran éxito como parte de su gestión del ciclo de vida de drogas, la estrategia para extender la vida de su producto mediante la elaboración de una serie de múltiples indicaciones discretas para el fármaco huérfano. Esta estrategia es fundamental para el éxito financiero continuo para las empresas de medicamentos huérfanos, especialmente cuando se enfrentan a los retos de la competencia de los genéricos y la desaparición de la estrategia tradicional de medicamentos blockbuster. La ventaja de usar múltiples indicaciones es que permite a una empresa para expandir progresivamente el mercado de la droga.
La FDA emite la regla final sobre la regulación sobre medicamentos huérfanos en junio de 2013, entrando en vigencia el 12 de agosto de 2013. Una de las importantes aclaraciones de la regla final es en el tema de múltiples indicaciones de un medicamento huérfano. La FDA dice que un medicamento que parece prometedor en múltiples enfermedades raras pueden ser elegibles para múltiples indicaciones, a condición de que la prevalencia de cada enfermedad es menos de 200.000 pacientes en los EE.UU.
Este Blog se analizan dos casos de múltiples indicaciones de un medicamento huérfano:
• Alexion Pharmaceuticals Soliris
LUM001 • Lumena Pharmaceuticals.
Alexion Pharmaceuticals
El ejemplo más conocido de un medicamento huérfano que tiene múltiples indicaciones y la generación de beneficios de gran éxito es Alexion Pharmaceuticals Soliris (eculizumab). Soliris es Alexion Pharmaceuticals productos sólo comercializa y la droga tiene múltiples indicaciones de varias enfermedades ultra-raras. La compañía ha mostrado un lento y constante, continua el crecimiento, el éxito de Soliris, mediante la expansión de la franquicia Soliris:
• La adición de otras indicaciones
• Ampliación de su presencia geográfica y la penetración.
Soliris es aprobado para el tratamiento de las siguientes enfermedades ultra-raras:
• Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), una enfermedad de la sangre genético poco frecuente (aprobado en 40 países)
• Síndrome Hemolítico Urémico Atípico (SHU), una enfermedad genética ultra-raras (aprobado en EE.UU., la UE, y recientemente Japón).
Soliris tiene designación de medicamento huérfano por la FDA (ODD) para las siguientes indicaciones:
Num Row
Designación Fecha
Designación huérfana
1
10-18-2011 Productora de toxinas Shiga Escherichia Coli Síndrome Urémico Hemolítico (STEC-HUS)
2
24/06/2013 Neuromielitis óptica (NMO)
3
04-29-2009 aHUS
4
20/08/2003 PNH
Lumena Farmacéuticos
Lumena Farmacéuticos , fundada en 2011, es una empresa de San Diego privada el desarrollo de terapias orales para las enfermedades hepáticas raras. La compañía anuncia el 26 de septiembre 2013 , que su principal candidato, LUM001, recibe FDA ODD para 4 colestáticas indicaciones de enfermedades hepáticas raras:
Num Row
Designación Fecha
Designación huérfana
1
04/09/2013 La cirrosis biliar primaria (CBP)
2
04/09/2013 Síndrome de Alagille (ALGS)
3
04/09/2013 Colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP)
4
04/09/2013 Colangitis esclerosante primaria (PSC)
De Lumena farmacéuticas LUM001 obras de "prevención de reciclaje de los ácidos biliares de nuevo al hígado, reduciendo así la acumulación de ácido biliar, la mejora de la función hepática y, potencialmente, el alivio de la picazón extrema asociada con la enfermedad." LUM001 es un fármaco oral una vez al día que ha sido estudiado en 12 ensayos clínicos con más de 1.400 pacientes.
Por favor Nota: "Píldoras abstractas" por Robson # (Flickr: Píldoras aquí) [ CC-BY-2.0 ] | Wikimedia Commons. Copyright © 2012-2013, huérfano Blog Druganaut . Todos los derechos
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